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Klinische Studien : Die Kleinen kommen zuletzt

Studien an Kindern stellen Ärzt:innen und Wissenschaftler:innen immer wieder vor Probleme. Bei einem Zweifachpräparat für Mukoviszidose griffen Charité-Forscher nun zu einer Alternativmethode – und können damit potentiell Lebenserwartungen vervielfachen.

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Bis vor einigen Jahren bestand die Arbeit von Marcus Mall mit Kleinkindern mit Mukoviszidose an der Kinderpneumologie der Charité hauptsächlich aus Symptombekämpfung. Schleimlösende Inhalationen, Atemphysiotherapie, Präparate verordnen, die fehlende Verdauungsenzyme ersetzen: Das waren einige Maßnahmen, die bei betroffenen Kleinkindern zumindest Erleichterung schaffen konnten, aber einen normalen Alltag bei den kleinen Patient:innen oft nicht erlaubten. Mall wusste: Die Krankheit schreitet dennoch voran, legt ihren zähen Schleim auf die Lunge und schädigt vielleicht schon Teile des unteren Atemwegtrakts oder andere Organe irreversibel. „Bei genetisch bedingten, in der frühen Kindheit beginnenden Erkrankungen hat eine frühe und möglichst gezielte therapeutische Intervention den größten Nutzen“, so Mall. Denn sobald ein Organ geschädigt sei, sei der Schaden nur schwer wieder zu beheben.

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