AMNOG-Reform : Präzisionsmedizin braucht Präzisionsbewertung

Krebs betrifft fast jeden Zweiten im Laufe seines Lebens. Rund 500.000 Menschen erkranken in Deutschland jährlich neu – und die Zahlen steigen. Gleichzeitig erleben wir eine medizinische Revolution: zielgerichtete Therapien, personalisierte Onkologie, Präzisionsmedizin. Die Sterblichkeit sinkt, die Lebensqualität verbessert sich. Innovation wirkt. Aber nur dann, wenn die gesundheitspolitischen Rahmenbedingungen mit der medizinischen Realität Schritt halten. Genau das tun sie gerade nicht.  

Das AMNOG – das Verfahren zur frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel – wurde 2011 eingeführt und hat das deutsche Gesundheitssystem zweifellos effizienter gemacht. Doch während die Onkologie in den vergangenen Jahren einen wissenschaftlichen Quantensprung vollzogen hat, ist das Bewertungssystem weitgehend starr geblieben. Eine Reform ist daher längst überfällig.

Das Problem: Fortschritt macht sich selbst unsichtbar 

In der modernen Onkologie leben Patientinnen und Patienten dank wirksamerer Therapien häufig deutlich länger mit ihrer Erkrankung. Das ist eine gute Nachricht. Sie hat aber eine paradoxe Konsequenz für die Nutzenbewertung: Das Gesamtüberleben (Overall Survival), einer der zentralen Endpunkte onkologischer Studien, ist zum Zeitpunkt der frühen Nutzenbewertung bei diesen neuen und innovativen Medikamenten, häufig noch nicht zuverlässig messbar. Denn je länger Patientinnen und Patienten leben, desto mehr Zeit vergeht, bis sich Unterschiede im Gesamtüberleben zwischen einer neuen Therapie und der Vergleichsbehandlung statistisch verlässlich nachweisen lassen. So macht sich der medizinische Fortschritt in der aktuellen Bewertungslogik des Gemeinsamen Bundesausschusses selbst unsichtbar.

An dieser Stelle gewinnen weitere patientenrelevante Endpunkte an Bedeutung. Denn der Nutzen einer Therapie bemisst sich nicht allein daran, wie lange Menschen leben, sondern auch daran, wie sie leben: ob belastende Symptome kontrollierbar werden, ob Selbstständigkeit und Lebensqualität erhalten bleiben und ob Betroffene ihren Alltag über möglichst lange Zeit ohne Fortschreiten der Erkrankung gestalten können. Gerade darin kann für Patientinnen und Patienten ein wesentlicher therapeutischer Nutzen liegen.

Daraus ergibt sich die zentrale Frage: Wie muss die Nutzenbewertung im AMNOG-Verfahren ausgestaltet sein und wie sollte patientenrelevanter Zusatznutzen operationalisiert werden, damit medizinischer Fortschritt sachgerecht erfasst und dabei Evidenzqualität, Patientenperspektive und Vergleichbarkeit gleichermaßen berücksichtigt werden?

Zwei Ideen für eine pragmatische Reform 

Es geht nicht darum, eine fertige Blaupause vorzulegen. Vielmehr könnten folgende Gedanken als Ausgangspunkt für ein pragmatisches Gespräch dienen.

Patientenrelevante Endpunkte kontextbezogen bewerten: Ein Reformansatz könnte beim Übergang zu einer kontextbezogenen Bewertung von Endpunkten ansetzen. Die Idee dahinter ist, für definierte Erkrankungen und Therapiesituationen festzulegen, welche Endpunkte den Nutzen einer Behandlung besonders aussagekräftig abbilden. Denn je nach Krankheitsverlauf, Therapieziel, Prognose und verfügbaren Behandlungsoptionen können für Patientinnen und Patienten unterschiedliche Ergebnisse relevant sein. Der Gewinn einer kontextbezogenen Endpunktbewertung liegt auf der Hand – Vergleichbarkeit und Konsistenz blieben gewahrt, und zugleich entstünde der nötige Spielraum, um den Eigenheiten innovativer Therapien gerecht zu werden.

Erhebung patientenrelevanter Daten verbessern: Neben der Auswahl geeigneter Endpunkte kommt es darauf an, patientenrelevante Daten verlässlich und kontinuierlich zu erheben. Gerade bei schwer erkrankten Patientinnen und Patienten kann die Krankheits- und Therapielast beispielsweise eine regelmäßige und vollständige Erfassung patientenberichteter Daten erschweren. Ein breiterer Einsatz digitaler Instrumente könnte helfen, Symptome, Funktionsfähigkeit und Belastungen im Alltag unmittelbar und über längere Zeiträume zu dokumentieren – in einer Qualität, die direkt in die Nutzenbewertung einfließen kann. So ließe sich die Patientenperspektive stärken, ohne die Anforderungen an die Evidenzqualität abzusenken.

Ein Angebot zum Gespräch 

Klinische Studien werden Jahre im Voraus geplant. Umso wichtiger ist ein früher Austausch darüber, welche Endpunkte, Operationalisierungen und Evidenz für die spätere Nutzenbewertung relevant sind. Die bestehenden Beratungsmöglichkeiten mit den zuständigen Institutionen leisten hierzu einen wichtigen Beitrag, bleiben jedoch punktuell. Gerade bei neuen oder komplexen methodischen Fragestellungen wäre ein kontinuierlicherer Dialog über den Entwicklungsprozess hinweg hilfreich, um Evidenzanforderungen frühzeitig zu klären und geeignete Lösungen gemeinsam weiterzuentwickeln. Ein reformiertes AMNOG sollte deshalb nicht nur früh Orientierung geben, sondern einen solchen konstruktiven Austausch stärker ermöglichen.

Setzen wir uns zusammen. Nicht um alte Konflikte neu zu sortieren, sondern um gemeinsam ein System zu gestalten, das dem medizinischen Fortschritt gerecht wird – und den Menschen, für die er gemacht ist.  Präzisionsmedizin verdient Präzisionsbewertung. Fangen wir an. 

Stefan Barbour ist Vice President und General Manager für Deutschland bei BeOne Medicines Germany GmbH.