Das Arzneimittel Ocaliva, das seit 2017 gegen die Autoimmunerkrankung primäre biliäre Cholangitis eingesetzt wird, steht vor der Marktrücknahme. Der Fall zeigt...
In der Nutzenbewertung von Orphan Drugs klafft schon lange eine Evidenzlücke. Internationale Register für seltene Erkrankungen könnten Abhilfe schaffen, meint der...
In der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen wurden in den vergangenen zehn Jahren zwar Fortschritte gemacht, doch von einer teilhabezentrierten Versorgung...
Pharmaverbände, Ärzte und auch Politiker betonen, dass Deutschland keine Abstriche machen dürfe, wenn es darum gehe, Therapien gegen seltene Erkrankungen zu finden,...
Patientenlotsen zeigen einen hohen Benefit sowohl für Patienten, die Behandelnden als auch für die Kostenträger, so der Geschäftsführer der Deutschen Gesellschaft...
Sie sind wichtig für wenige und teuer für alle – die sogenannten Orphan Drugs, Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. Das AMNOG sieht für sie eine Ausnahmeregelung...
Rund 2000 neuartige Gentherapien befinden sich aktuell in klinischen Studien und machen insbesondere Menschen mit Seltenen Erkrankungen Hoffnung auf eine Therapie...
Das „Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen“ hat die Zentrenbildung empfohlen, um Diagnosen in Deutschland schneller und sicherer möglich...
