Der Gesundheitsausschuss des Europäischen Parlaments (SANT) fordert ein eigenes EU-Gesetz für seltene Erkrankungen. Damit sollten Diagnosen beschleunigt, Unterschiede...
Das Neugeborenenscreening gilt als erfolgreichste Maßnahme der Sekundärprävention in der Medizin. Mitte Mai wird das Vorsorgeprogramm in Deutschland um vier weitere...
Heute werden in Berlin gleich zwei neue Forschungsgebäude eröffnet, die Strahlkraft nach Europa versprechen und für die Versorgung mit neuartigen Therapien Relevanz...
Seltene Erkrankungen dürfen kein gesundheitspolitisches Nischenthema sein, schreibt Kristina Kempf, Country Head Deutschland & Österreich bei PTC Therapeutics....
Vor dem Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar hat die Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie und Klinische Immunologie (DGRh) vor gravierenden Versorgungslücken...
Seltene Erkrankungen betreffen viel zu viele Menschen, um ein Nischenthema zu bleiben, meint Andrea Passalacqua. Es ist Zeit, gemeinsam an den Tisch zu rücken –...
Die Zahl der Zulassungen von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) ist in Europa in den vergangenen zwei Jahrzehnten deutlich angestiegen – neue...
Die Erfolgsgeschichte des vor mehr als einem halben Jahrhundert eingeführten Neugeborenen-Screenings wurde vielfach belegt. Eine Weiterentwicklung, auch unter Einbeziehung...
Überaus technisch und irgendwie ominös – so werden die Implikationen von EHDS, AI Act und EU-MDR sowie IVDR aktuell wahrgenommen. Denn es hängt nun vor allem von...
Das Arzneimittel Ocaliva, das seit 2017 gegen die Autoimmunerkrankung primäre biliäre Cholangitis eingesetzt wird, steht vor der Marktrücknahme. Der Fall zeigt...
Der CSU-Politiker Erich Irlstorfer ist seit einer Covid-Erkrankung selber gesundheitlich schwer mitgenommen. Das hindert ihn jedoch nicht daran, mit einer groß...
Anlässlich des heutigen „Tags der seltenen Erkrankungen“ fordern die Akkreditierten Labore in der Medizin e.V. (ALM) eine enge Zusammenarbeit von behandelnden Ärzt:innen...
Erstmals wurde ein Medikament auf Basis der Genschere CRISPR/Cas in Großbritannien zugelassen: die Gentherapie „exa-cel“ (UK-Handelsname: Casgevy) gegen die Sichelzellanämie...
Mit der Forderung, dass die Kosten für eine experimentelle Therapie zur Behandlung seiner seltenen und lebensbedrohlichen Krankheit von der gesetzlichen Krankenkasse...
In der Nutzenbewertung von Orphan Drugs klafft schon lange eine Evidenzlücke. Internationale Register für seltene Erkrankungen könnten Abhilfe schaffen, meint der...
Die Europäische Kommission sieht in ihren Entwürfen für das Pharmapaket unter anderem vor, die garantierte Marktexklusivität für Orphan Drugs zu kürzen und Möglichkeiten...
Der eindringliche Appell des G-BA-Chefs Hecken an die Gesundheitspolitiker im Bundestag, auf die Auswirkungen des umstrittenen BSG-Urteils zu den sogenannten Solisten...
Josef Hecken, der unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), ist zutiefst besorgt über die Qualität, Aussagekraft und Wissenschaftlichkeit...
In der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen wurden in den vergangenen zehn Jahren zwar Fortschritte gemacht, doch von einer teilhabezentrierten Versorgung...
Pharmaverbände, Ärzte und auch Politiker betonen, dass Deutschland keine Abstriche machen dürfe, wenn es darum gehe, Therapien gegen seltene Erkrankungen zu finden,...
Gen- und Zelltherapien sind ein entscheidendes Zukunftsfeld der Medizin, und die Fortschritte sind enorm. Dennoch gibt es eine Reihe von Hürden, die sowohl Forschende...
Patientenlotsen zeigen einen hohen Benefit sowohl für Patienten, die Behandelnden als auch für die Kostenträger, so der Geschäftsführer der Deutschen Gesellschaft...
Sie sind wichtig für wenige und teuer für alle – die sogenannten Orphan Drugs, Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. Das AMNOG sieht für sie eine Ausnahmeregelung...
Rund 2000 neuartige Gentherapien befinden sich aktuell in klinischen Studien und machen insbesondere Menschen mit Seltenen Erkrankungen Hoffnung auf eine Therapie...
Eins von 30.000 Neugeborenen in Deutschland kommt ohne Schweißdrüsen zur Welt. Grund ist ein Gendefekt. Einem Pädiater aus Erlangen gelang es vor 15 Jahren, das...
Im vergangenen Jahr gab es 26 Zulassungen für neue Biopharmazeutika und in den kommenden Jahren dürften viele weitere folgen. Denn aktuell laufen 669 Projekte,...
Das „Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen“ hat die Zentrenbildung empfohlen, um Diagnosen in Deutschland schneller und sicherer möglich...
Die deutsche Biobanken-Architektur ist international ein Vorreiter, sagt der Generaldirektor des pan-europäischen Netzwerks nationaler Biobanken. Eine bessere Vernetzung...
Neun von zehn Deutschen sehen Politik, Gesundheitswesen und Gesellschaft in der Pflicht, bei allen Bemühungen um die Eindämmung der Corona-Pandemie die Bekämpfung...
Martina Stamm-Fibich, Gesundheitspolitikerin und Arzneimittelexpertin der SPD-Bundestagsfraktion, hat den Entwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes gestern...
Heute ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. Arzneimittel-Therapien sind nach wie vor nur bei wenigen Diagnosen verfügbar – trotzdem wird derzeit über den Sonderstatus...
Für wenige der bekannten seltenen Erkrankungen gibt es derzeit Therapiemöglichkeiten. Die zweihundertste europäische Zulassung für ein sogenanntes Orphan Drug nimmt...
G-BA-Chef Hecken fordert AMNOG-Reformen, um die GKV-Finanzen vorm Kollaps zu bewahren: Bei der Preisfindung sollten Therapiedauern und Patientenzahlen eine größere...
Gute Nachrichten vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA): Die Immuntherapie mit Blinatumomab verbessert die Überlebenschancen bei sehr seltenem Blutkrebs im Kindesalter...
Die Krankenkasse DAK-Gesundheit schlägt Alarm: In den vergangenen zehn Jahren haben sich die Kosten für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten verfünffacht. Die...
IQWiG-Chef Jürgen Windeler fordert weitreichende AMNOG-Reformen: Auch Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sollen künftig bei Markteintritt eine reguläre frühe...
„Gentherapien sind ein entscheidendes Zukunftsfeld der Medizin“, sagt der Präsident des Verbandes forschender Pharma-Unternehmen in Deutschland, Han Steutel. Deutschland...
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) sieht einen Zusatznutzen bei der Zelltherapie Libmeldy, die gegen die Stoffwechselstörung metachromatische Leukodystrophie...
Amyloidose ist eine seltene Erkrankung, die durch mehr Aufklärung früher erkannt werden könnte, sagen Ärzte und Betroffene. Am Amyloidosezentrum in Würzburg werden...
Selten sind viele – das zeigt die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen. Eine, die dazugehört, ist die dreijährige Leni. Über die schwierige Suche nach ihrem...
Das Neugeborenen-Screening kann jedes Jahr etwa 700 Kinder vor schweren Krankheitsverläufen bewahren. Ab heute scannen die Kinder- und Jugendmediziner auch auf...
Die degenerative Erkrankung Ataxie führt zu Gleichgewichtsstörungen, Sprachstörungen, Hör- und Bewegungsproblemen. Betroffene und Forscher wollen die Öffentlichkeit...
Sie heißen „seltene Erkrankungen“ und sind doch gar nicht so rar: Fünf Prozent der Bevölkerung leidet laut einer Mitteilung der Deutschen Gesellschaft für Neurologie...
Direktor des Zentrums für unerkannte und seltene Erkrankungen
Das Erkennen und Therapieren von (Erb-)Krankheiten bevor erste Symptome auftreten, ist eine der großen Herausforderungen in der modernen Medizin. Forscher des University...
Patienteneinbindung hilft im Kampf gegen seltene Krankheiten, ebenso stärkerer Datenaustausch. Das war Konsens unter den Teilnehmern eines Tagesspiegel-Forums über...
